Самый дорогой в мире препарат "Золгенсма" для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) официально появился в РФ.
Первые упаковки лекарства, стоимость одной дозы которого превышает 2 млн долларов, получили маркировку и поступили в гражданский оборот, сообщил в четверг, 7 июля, оператор системы маркировки "Честный знак" — Центр развития перспективных технологий (ЦРПТ).
Три упаковки лекарства уже использовали Морозовская городская детская больница Москвы и Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей.
"Все поступающие в гражданский оборот препараты подлежат цифровой маркировке. Это позволяет отслеживать их путь до пациента, сократить долю нелегального оборота и предупредить дефицит лекарств в регионах", — отмечается в сообщении пресс-службы ЦРПТ.
Спинальная мышечная атрофия — редкое генетическое заболевание, которое встречается примерно у одного из 6–10 тыс. новорождённых. В самых тяжёлых случаях первые признаки болезни проявляются в первые месяцы жизни, в этом случае дети не доживают даже до четырёх лет: при СМА идёт постепенная атрофия мышц, в том числе тех, которые отвечают за дыхание.
В мире существует три препарата, зарегистрированных для лечения СМА. "Спинразу" и "Эврисди" необходимо принимать всю жизнь, а препарат "Золгенсма", в отличие от них, достаточно ввести однократно. По этой причине лекарство называют "уколом жизни". Выпускает препарат швейцарская компания Novartis.
В декабре прошлого года дорогостоящий препарат доставили в Петербург: это была первая закупка, произведённая за счёт фонда поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими, редкими и хроническими заболеваниями "Круг добра". В мае нынешнего года врачи Первой детской больницы Петербурга ввели препарат годовалой девочке со СМА. Ранее дети с этим диагнозом могли получить спасительную инъекцию только в федеральных медучреждениях.
