10:3428 февраля 202010:34
302просмотров
10:3428 февраля 2020
Руководитель отдела разработки вирусных векторов биотехнологической компании BIOCAD Александр Прокофьев на вводной лекции во время глобальной научно-популярной акции "Открытая Лабораторная-2020" рассказал о том, что такое генная терапия и почему современная медицина должна заниматься этим направлением.
Для многих неизлечимых наследственных заболеваний еще не придумано эффективного лечения. Пациенты с гемофилией в зависимости от тяжести состояния вынуждены каждую неделю получать инъекцию рекомбинантных белков, которые восстанавливают функцию свертываемости крови. Это дорогостоящие и болезненные инъекции, которые, к сожалению, не приводят к излечению от заболевания. А есть болезни, от которых в принципе нет терапии и генотерапевтческий подход является единственным способом терапии на сегодняшний день. Развитие генотерапевтических подходов поможет создать эффективные препараты для излечения таких пациентов.
Главное отличие генотерапевтических препаратов состоит в том, что при однократном использовании возможно полное выздоровление пациентов от ранее считавшихся неизлечимыми заболеваний, в том числе, и от онкологических. В настоящее время, генная терапия является одной из самых дорогостоящих, однако есть основания считать, что со временем лечение генотерапевтическими препаратами станет доступным для широкого круга больных.
В 2016 году в Европе был одобрен генотерапевтический препарат STRIMVELIS для лечения тяжелой формы комбинированного иммунодефицита, связанного с дефицитом фермента аденозиндезаминазы (ADA-SCID). В 2017 году был зарегистрирован препарат LUXURNA, первый препарат на основе AAV для генной терапии наследственной дистрофии сетчатки. В том же году были одобрены первые генотерапевтические препараты на основе модифицированных Т-клеток человек (CAR-T терапия) для лечения онкогематологических заболеваний (острого лимфобластного лейкоза, В-клеточная лимфомы) Kymriah и Yeskarta,
В мае 2019 года FDA одобрило генотерапевтический препарат Zolgensma компании Novartis, предназначенный для лечения детей со спинальной мышечной атрофией (СМА). В ближайшие годы ожидается регистрация еще целого ряда генотерапевтических препаратов для лечения неизлечимых заболеваний, в том числе и в России. Работы по созданию инновационных генотерапевтических препаратов ведет сегодня и компания BIOCAD, одна из крупнейших международных инновационных биотехнологических компаний в России.
