12:1217 мая 2012
Возможность использовать молекулярную информацию, появившаяся благодаря анализу человеческого генома, пока не слишком широко распространена в практической медицине.
Большинство заболеваний до сих пор лечат препаратами-блокбастерами, продажа каждого из которых приносит фармацевтическим компаниям миллиардные доходы. Переход на персонализированные препараты, предназначенные для лечения гораздо меньших популяций, невозможен без изменения основополагающих принципов работы фармацевтических компаний. Готовы ли собственники компаний к этому?
Виталий Пруцкий, глава по информационному обеспечению R&D "АстраЗенека Россия", глава Центра по биоинформатике и прогностической медицине в Санкт-Петербурге, считает, что в ближайшем будущем изменения в работе фармацевтических компаний, в том числе в области R&D, позволят сочетать оба подхода.
Сохранится как производство и разработка массовых препаратов, так и лекарств, рассчитанных на меньшие группы пациентов. "Экономика вывода препарата на рынок остается. Это бизнес, никто не может позволить работать себе в убыток, если он хочет иметь возможность реинвестировать средства в разработку новых лекарств. Но фармкомпании стали обращать внимание не только на препараты-блокбастеры, но и на таргетированные. Персональное лекарство, предназначенное для конкретного человека, это из области мифов. Персонализированная медицина ориентируется не на одного больного и даже не на сотни больных, а на подпопуляции. У них должна быть какая-то общность. Персонализированная медицина никогда не будет иметь 100%-ную эффективность. Нет метода, предсказывающего конкретному пациенту конкретное лекарство, - убежден Виталий Пруцкий. - Многие определения персонализированной медицины можно легко довести до абсурда.
Представим, что у нас есть механизм, способный индивидуализировать медицину для каждого конкретного человека. В этом есть противоречие. Мы же хотим, чтобы эта медицина была безопасна в лечении, чтобы у нас были объективные данные на основании проведенных клинических исследований. Мы не можем ставить эксперимент на каждом больном. Идея абсурдна не только экономически, но и практически. Нас должны лечить тем, что опробовано как безопасное и эффективное. Соответственно, опробовано на ком-то еще".
“
Персональная медицина играет все большую роль в стратегии развития фармацевтических компаний, нацеленных на производство инновационных препаратов и современных средств диагностики. Согласно оценкам медицинского исследовательского центра Университета Тафтс, от 12 до 50% текущих исследований фармкомпаний приходятся на персональную медицину. При этом приоритетным направлением по-прежнему является онкология.
Основными лидерами являются Abbott, AstraZeneca, Novartis, Merck, GlaxoSmithKline, Pfizer и Roche.
Набирает темпы партнерство фармацевтических компаний с другими игроками, например, с академическими медицинскими центрами и разработчиками средств диагностики. В 2010 г. было заключено 16 партнерских соглашений (для сравнения, в 2008 г. - семь соглашений). Из них три пришлось на GlaxoSmithKline и по два - на Pfizer и Merck. Одним из последних является партнерство диагностического подразделения компании "Сименс" (Siemens Healthcare Diagnostics) с фармацевтическими компаниями ViiV Healthcare и Tocagen, о котором было объявлено в феврале 2012 года.
Также последние 5 лет охарактеризовались волной слияний и поглощений. Пожалуй, самыми знаковыми сделками последних лет стали приобретение бельгийской диагностической компании Innogenetics компанией Solvay Pharmaceuticals, а также приобретение компанией Novartis в 2011 г. за $?300 млн американской компании Genoptix, специализирующейся на персональной диагностике.
Согласно новому обзору PwC "Диагностика-2011", объем сделок в секторе in vitro возрос на 57% - с $?3 млрд в 2009 г. до $?4,7 млрд в 2010 г. Одним из факторов роста было стратегическое объединение медицинских технологий и ин-витро-диагностики. Примером такой сделки является покупка GE Healthcare компании Clarient за $?578 млн.
Если в 2008 г. были в основном одни разговоры о возможных слияниях и приобретениях, то сейчас фармкомпании приступили к активным действиям. Все больше игроков серьезно воспринимают необходимость биомаркеров и диагностических программ при разработке лекарственных средств. Согласно исследованию PwC, до 2015 г. M&A активность в этом секторе будет продолжать расти. Одним из драйверов роста будут фармкомпании, которые развивают сопутствующие диагностические программы, нацеленные на персональную медицину.
Алина Лаврентьева
Партнер, руководитель практики PwC России по работе с компаниями фармацевтической отрасли
Персонализированная медицина пока интегрируется в существующую систему здравоохранения. Официально принятая процедура одобрения лекарственных препаратов подразумевает тестирование на большой разнородной группе пациентов, тогда как суть персонализации препарата заключается в его применении для лечения специфичной, в том числе с генетической точки зрения, части популяции, которая извлечет из лечения максимальную пользу или будет подвержена минимальному риску побочных эффектов.
"Проблема фармкомпаний - найти для исследований людей, которые нуждаются в тестируемом препарате. Некоторые лекарства не выходят на рынок не потому, что они не эффективны. Они не работают на всю популяцию, а действуют на конкретную подпопуляцию с высокой эффективностью. Приведу пример возникновения препарата Herceptin. Он начал разрабатываться в середине 1980-х годов, когда выяснилось, что у 25% женщин с раком молочной железы в опухолях происходит дуплицирование гена HER2, определяющего плохой прогноз развития заболевания. Это пример таргетированного препарата, который вышел вместе с тестом. Если бы препарат испытывался на общей популяции, он бы никогда не появился на рынке. Для того чтобы продемонстрировать его статистическую эффективность, понадобилось бы 7000 пациентов и 182 месяца. Финансово ни одна компания подобного испытания не выдержит. Препарат вышел на рынок в 1998 году, его испытывали 2,5 года на 800 пациентах", - рассказывает Виталий Пруцкий.
Примерно 1% из всех лекарственных препаратов в западном мире можно по-настоящему отнести к персонализированной медицине. Обязательное условие существования - отработанный механизм тестирования на необходимость применения именно этого препарата именно этим пациентом. Большинство этих препаратов онкологические.
"У болезней может быть одна этиология, но на молекулярном уровне у отдельных групп пациентов могут быть свои особенности. Изменения в цепочке генов приводят к поломке в здоровом организме. Здесь очень большое количество информации, и какую-то мы знаем. И получается найти мишень, поражение которой нормализует патологический процесс. В этом заключается таргетотерапия. Она начинается с понимания того, что в данной конкретной клетке сломано. Есть механизмы поломки, есть механизмы починки.
Персонализированная медицина - это своеобразный треугольник: понять болезнь (молекулярный механизм слома), придумать лекарство, эффективно исправляющее именно эту поломку, понять необходимость этого лекарства данному пациенту (механизм тестирования). Причем никогда 100%-ного попадания в механизм слома нам не достичь. Даже при одной болезни механизмов слома несколько десятков. Желательно на молекулярном уровне понять механизм слома большинства клеток и победить их, с остальными организм справится сам", - говорит Виталий Пруцкий.
Стоимость препарата в общей стоимости здравоохранения не основная. Значительно больше тратится на больницы, персонал, оборудование. Часто даже дорогостоящие лекарства могут оказaться экономически эффективными, поскольку позволяют сократить остальные траты.
"Доказательная медицина стала развиваться тогда, когда появились методы популяционной статистики. Биостатистика хорошо работает, когда у нас много пациентов и мало параметров. А теперь представьте, что у нас 100 пациентов и на каждого 1,3 млн параметров. Здесь неприменимы стандартные статистические подходы. Hо проблема решаема с помощью разработки биомаркеров, если правильно сделать выборку и применить правильные аналитические подходы. Для реального применения нужен тест, чтобы знать, какое лекарство подходит. Но дьявол в деталях. Простых биомаркеров мало, иногда не понять, почему маркер работает. Сегодня нужно доказывать, что не только лекарство эффективно, но и тест эффективен. Это означает, что по стоимости и по длительности клиническое испытание может увеличиться в 2 раза. Когда стоимость испытания препарата уже $150 млн, не факт, что компания согласится. Да и исследователи не дают гарантии, что получатся работающие лекарство и тест", - разъясняет Виталий Пруцкий.
Фармакогенетическая модель еще не отработана, но сейчас нет ни одной фармацевтической компании, которая, по крайней мере на словах, не декларирует, что в разработку не включается какой-либо биомаркерный компонент персонализированной медицины.
